CRISPR permite hacer una edición genética exactamente donde queremos. Es un sistema que las bacterias usan para separar y neutralizar  virus a partir de moléculas de ADN con proteínas para pelear contra las infecciones. Se toma un pedazo de la secuencia de ADN que se quiere modificar y una proteína (CAS9) que hace el corte para producir las mutaciones deseadas; son sustituidas o reparadas por otra molécula introducida simultáneamente.  

CRISPR es una técnica más fácil, rápida y barata de usar, que está permitiendo avances que las antiguas técnicas no lograban. La diferencia con esta técnica es que nos permite eliminar la secuencia de ADN que no deseamos, sin alterar el resto de la secuencia lo que generaba mutaciones no deseadas.

La investigadora de CONICET y docente de la UNCUYO María Roqué Moreno comentó: “Las posibilidades son enormes, dado que el abanico de modificaciones que se pueden realizar sobre el sistema bacteriano original es casi tan amplio como la imaginación del investigador”. “Por lo tanto, su aplicación es tremendamente amplia en líneas de investigación que abarquen el estudio de función de genes, la relevancia de polimorfismos asociados a enfermedades humanas, las implicancias de mutaciones y polimorfismos en la agricultura, posibles blancos terapéuticos, y hasta la corrección de genes mutados relacionados con patologías humanas”, explicó Roqué.

La mayor preocupación gira en torno a la regulación de su uso. Por ejemplo, en China ya se han hecho experimentos con embriones humanos, aunque estos eran “no viables”, ya que contaban con una copia extra de cromosomas en cada célula.

El reporte de la Universidad Sun Yat-sen de Guangzhou, generó un gran debate en el ámbito científico. Publicado en la revista especializada  Protein&Cell, los investigadores trataron de publicarlo en las revistas Nature y Science, que se negaron a publicarlo por razones éticas. Sólo una pequeña parte de los 86 embriones inyectados mostró tener el material genético modificado. Aunque los resultados no fueron satisfactorios, puso de manifiesto la necesidad de tomar una decisión sobre utilización.

Esta nueva técnica genera controversia, no sólo por su posible aplicación para la eliminación de enfermedades genéticas, sino también por su factible aplicación en otras áreas. Científicos entrevistados por la revista Nature pidieron que se frene esta carrera de investigaciones para reflexionar mejor sobre el futuro de esta técnica. Como explicaron Edward Lanphier, Fyodor Urnov y colegas: “El efecto preciso de la modificación genética en embriones podría no saberse hasta después del nacimiento”.

La doctora comentó que, pese a no haber progresado, “estos trabajos ya han sido realizados con éxito en modelos de ratón (Wang et al; Science 2013) y de mono (Niu et al; Cell 2014), por lo que biológicamente se podría esperar que no habría impedimento para tener éxito en humanos”. En cuanto al impacto de esta investigación, mencionó que “la mayor relevancia de este trabajo en embriones humanos no es tanto su logro científico, sino su implicancia ética”.

“Esto nos invita a recordar que no todo lo técnicamente posible es por definición éticamente aceptable. Aun considerando que fuera seguro el proceso de edición de genomas embrionarios, varios puntos más generan preocupación respecto del uso responsable de esta herramienta para curar enfermedades genéticas”, afirmó la investigadora. “Por dar un ejemplo: frente a un caso de una mutación genética asociada con una enfermedad, ¿por cuál secuencia genética sería apropiado cambiarla? ¿Por la más frecuente en la población normal? Poco se sabe sobre el contexto génico y su interacción con el ambiente. ¿Cómo se podría asegurar para ese individuo, con ese contexto, cuál sustitución sería beneficiosa? Es necesario evaluar con mayor profundidad qué efectos tendrán en el futuro los cambios propuestos para el presente”, explicó la especialista.